13/12/2007
أعلنت منظمة الأغذية و الأدوية الأمريكية أنها صادقت على لدواء يحتوي على مادة سبرابترين Sapropterin dihydrochloride المستخدم لعلاج بِيلَة الفينيل كيتون ، وسمحت بتوافره في الصيدليات.
بِيلَة الفينيل كيتون: هي اضطراب استقلابي موروث يمكن أن يسبب تخلف عقلي و اضطرابات عصبيه متعددة.
ينجم عن نقصان أو عدم فعالية أنزيم الفينيل ألانين هيدروكسيلاز. يعمل هذا الأنزيم على استقلاب الفنيل ألانين و بالتالي إنقاص تركيزه في الدم. في حال عدم فعالية أو نقصان أنزيم الفينيل ألانين هيدروكسيلاز سيزداد تركيز الفينيل ألانين و بالنتيجة الإصابة ببِيلَة الفينيل كيتون.
بينت المنظمة أن مادة سبرابترين Sapropterin dihydrochloride تخفض من تركيز فنيل ألانين في الدم، و أنها شكل صنعي لتتراهيدروبيوبروتين ( و هو تَميمُ العامِل cofactor لأنزيم الفينيل ألانين هيدروكسيلاز).
تقدر نسبة المستفيدين من هذا الدواء 20 – 50 % مريض مصاب ببِيلَة الفينيل كيتون، و السبب هو اختلاف أنماط الطفرة المسبب لبِيلَة الفينيل كيتون فهنالك أنماط لا تستفيد من الدواء. ويقدر عدد المرضى المصابين ببِيلَة الفينيل كيتون بـ 30000 مريض ضمن الولايات المتحدة الأمريكية.
أعلنت شركة BioMarin Pharmaceutical Inc للصناعات الصيدلانية المصنعة للمستحضر، أنها ستسوق المستحضر يوم الجمعة 14 / 12 / 2007 تحت اسم تجاري كيوفن ®Kuvan . يعتبر هذا الدواء أول دواء علاجي لبيلة الفينيل كيتون، و متتم للمعالجة الحالية التي تعتمد على مبدأ الحمية من المواد الحاوية على الفينيل ألانين. يجب أن تبدأ المعالجة بجرعة يومية 10 ملغ / كغ من وزن الجسم. وقد تم اختبار الدواء للمرضى بعمر 4 سنوات فما فوق، هنالك اختبارات قيد الانجاز للأطفال الأصغر سناً.
يجب أن يفحص الطبيب تركيز الفينيل ألانين في الدم بعد إعطاء الدواء بشكل منتظم لمدة شهر. في حال عدم انخفاض تركيز الفينيل ألانين للحدود الطبيعية بعد شهر من العلاج، يمكن للطبيب أن يزيد من الجرعة اليومية إلى 20 ملغ/كغ/ اليوم. أما في حال عدم انخفاض تركيز الفينيل ألانين للحدود الطبيعية بعد شهر من العلاج بالجرعة اليومية إلى 20 ملغ/كغ/ اليوم، يجب إيقاف المعالجة بشكل تام من الدواء.
Salam Sheikh-Ali: salam@med-syria.com
أعجبني
أحببته
أغضبني
كرهته
